Membres del Comitè Científic de la SMA, funcionaris del Ministeri i associacions de SMA van assistir al Taller sobre Tractaments Actuals de la Malaltia d'Atròfia Muscular Espinal (SMA), organitzat pel Ministeri de Salut mitjançant videoconferència.
A la reunió, els membres del Comitè Científic SMA van compartir dades sobre els fàrmacs SMA utilitzats. A més, van fer presentacions sobre els estudis científics més recents sobre possibles teràpia gènica, que han estat a l'agenda recentment.
En les ponències fetes pel comitè científic; Es va afirmar que el 2016 es va llançar un fàrmac per primera vegada per a la SMA, per al qual no hi havia tractament fins fa poc, i Turquia, com un dels primers països del món, va oferir aquest medicament de manera gratuïta a tots els tipus SMA. 1 pacient el mateix any. Poc després, es va destacar que al nostre país es va donar accés gratuït als medicaments per als nostres pacients de tipus 2 i tipus 3 amb formes més lleus de la malaltia, que la majoria dels estats del món no van incloure en l'àmbit del reemborsament.
En assenyalar que les afirmacions que aquests pacients no tenen tractament i que moriran si no reben teràpia gènica fins als 2 anys no reflecteixen la veritat, el Comitè Científic va compartir la informació següent:
“Els nostres pacients amb SMA, l'avaluació de la sol·licitud dels quals s'ha completat, encara es beneficien del tractament, que se sap que és efectiu i té efectes secundaris, i que s'aplica amb èxit al nostre país.
Les dades sobre teràpia gènica, que s'han desenvolupat recentment i que estan a l'ordre del dia, van ser examinades immediatament i minuciosament pel nostre comitè científic, com en el primer procés. Només en els últims 2 mesos, el nostre comitè científic s'ha reunit 5 vegades i ha examinat les dades sobre el fàrmac.
L'evidència publicada a les plataformes científiques sobre l'eficàcia de la teràpia gènica encara no és suficient i no hi ha evidència de la seva superioritat respecte al tractament aplicat actualment. En alguns estudis, s'ha informat que té efectes secundaris greus, especialment insuficiència hepàtica i baix recompte de plaquetes (tendència al sagnat).
A més, com a part del procediment d'aplicació de la teràpia gènica, s'ha de suprimir el sistema immunitari durant almenys un mes, i aquest procés pot trigar fins a 1 any, especialment en alguns pacients amb més pes. Les infeccions i la supressió del sistema immunitari representen un risc més gran en els nostres pacients ja fràgils amb SMA tipus 1, i el curs de qualsevol malaltia pot ser mortal independentment de la malaltia.
Membres del comitè científic, tenint en compte totes aquestes dades científiques; Va afirmar que les dades actuals sobre la relació benefici-dany són insuficients, ja s'està aplicant un tractament d'eficàcia coneguda i la supressió de la immunitat durant l'epidèmia de la Covid-19 pot augmentar el risc de mort, per la qual cosa l'aplicació de la teràpia gènica no és adequat per al moment, i se seguiran les novetats.
El Comitè Científic de SMA es reuneix cada mes per seguir l'evolució de la nova alternativa de tractament. Les ONG i les famílies són informades periòdicament.
Sigues el primer a comentar